
AVA-PED-301是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的IIIb期研究,纳入年龄≥1岁至<18岁、确诊原发性免疫性血小板减少症(ITP)至少6个月且对既往治疗反应不足的患儿。
研究共75例患儿随机分组(阿伐曲泊帕组54例,安慰剂组21例)。结果表明,阿伐曲泊帕在儿科ITP人群中耐受性良好,为低龄患者提供了重要的口服治疗新选择。

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